【香港輕新聞】中國科學家賀建奎日前宣稱利用基因編輯技術，成功令抗「愛滋病毒」孿生女嬰出生，消息傳出後引來中外輿論撻伐，而世衛（WHO）總幹事譚德塞更針對上述研究「若無明確指引，則不可能成事」；另外，美國近日亦有基因編輯技術公司，宣布利用「CRISPR基因編輯技術」治療眼疾，而計劃卻獲得食品藥品監督管理局（FDA）許可。同樣是人類基因編輯，為何兩者有迥異的反響？
抗「愛滋病毒」嬰兒
中國科學家賀建奎日前宣稱一對改變基因的孿生女嬰已出生，天生具有抗「愛滋病毒」（HIV）的能力，而雙胞胎的父親為HIV陽性。研究曝光之後，中外科學界傳出大批抨擊聲浪，而中國科技部下令，與基因編輯嬰兒實驗的相關人員，要停止從事科學活動。中國科技部副部長徐南平稱，賀建奎宣稱的研究成果令人震驚，不可接受，公然突破學術界堅守的道德倫理的底線，並警告這項研究恐怕已違法。
要考慮研究的必要性
世界衛生組織（WHO）針對基因編輯技術，總幹事譚德塞（Tedros Adhanom Ghebreyesus）前日(3日)在瑞士日內瓦稱，基因編輯研究「若無明確指引，則不可能成事」，又著相關的專家要「從頭查明一切」。譚德塞指出，基因編輯研究要非常小心處理，「不應在不了解意外後果的情況下，做基因編輯的研究」。然而對於未來某種形式的基因編輯，是否會對公共衛生提供助益，譚德塞卻拒絕回應，表示在從事全新的研究，先要考慮「真的要這麼做嗎」？
基因改造技術的療法
《新華社》4日報道，近日美國基因編輯公司埃迪塔斯醫藥公司（Editas Medicine），宣稱即將進行一項名為「EDIT-101」的「CRISPR基因編輯技術」，以治療「萊伯氏先天性黑蒙症」（LCA）的臨床試驗，有望成為全世界首創的基因改造技術的療法，由埃迪塔斯醫藥公司及艾爾建公司(Allergan)共同研發，目前臨床試驗招募10至20名患者，以檢驗「EDIT-101」療法的安全性、耐受性和有效性。
兒童先天失明的主因
「萊伯氏先天性黑蒙症」（LCA）是兒童先天性失明的最常見原因，全球每10萬名兒童中有2至3人罹患。患者在出生時視覺已嚴重損失，多為先天性及受家族性遺傳，外觀多為眼球凹陷，有斜視及異常畏光的症狀；視網膜會日漸萎縮，視力隨年紀增長而退化，目前並無有效的療法。
不會影響後代的基因
由於LCA是體染色體遺傳疾病，體細胞基因的突變而使得視網膜視錐細胞（cone cells）和視桿細胞（rod cells）等感光細胞（photoreceptors cells）逐漸失去功能並壞死，最終導致完全失明。《法新社》報道曾指出，目前美國有患者大約1,000人，而預計每年會增加十至廿名。在埃迪塔斯醫藥公司的聲明中表示，該研究目前已經得到美國食品藥品監督管理局（FDA）許可；而有關的基因編輯技術，是修改體細胞的基因，而非生殖細胞，因此該基因編輯治療也不會影響下一代的基因，不涉及觸犯倫理道德議題。
只會修改體細胞基因
在2013年，「CRISPR基因編輯技術」被《科學》（Science）雜誌評選為創新技術，中國科學家賀建奎的研判及美國的「EDIT-101」同樣是建基於「CRISPR基因編輯技術」。「EDIT-101」是以「AAV5」病毒載體，載進經編碼「Cas9」的基因和兩個「指導RNA」（gRNA），然後注射至病患視網膜下的感光細胞附近便可達至治療的作用。由gRNA指導的基因編輯可以消除或逆轉「CEP290」基因上致病的「IVS26」突變，以恢復細胞的功能。
中美基因編輯大不同
針對中美兩個最近基因編輯技術研究，中國賀建奎的研究被官方及外界抨擊及封殺；而美國的醫藥公司的研究，卻被官方認可及支持，兩者分別有截然不同的迴響。雖然兩者雖然都是以「CRISPR基因編輯技術」為開展研究的基礎，但是兩者在其針對的疾病、修改基因的細胞、安全及實用性等方面都有所不同，比較兩者的研究，實不難分析其分歧。
賀研究是預防非治療
選題是開展科學技術的最重要的第一步，賀建奎的研究是針對「預防」愛滋病，然而預防愛滋病毒感染方面已經有多種有效方式，而感染者亦有控制及治療方法，即使是感染者要誕生健康的寶寶，現時亦具有相關的技術，難免有批評指出使用基因組編輯做此事像是「高射砲打蚊子」。反觀美國的研究，是針對目前並無有效療法的遺傳性眼疾，研究目標在於「治療」而非「預防」，兩者在實用及必要性的差別高下立見。
美研究繞過道德倫理
其次，在基因編輯技術最備受爭議的是道德及倫理的議題，然而道德及倫理又因言人人殊，難以取得共識。美國的研究便「巧妙」地利用「基因編輯技術」，修改體細胞的基因，而非生殖細胞，經過修改的部分不會遺傳而影響後一代，成功「繞過」道德及倫理的議題。賀建奎卻是透過修改生殖細胞基因，而其修改是具有遺傳性，加上後遺症及對整體人類的影響，或者要很長的時間才會顯現，故此賀的研究受影響層面較廣，引發極大的爭議。
技術仍有發展的空間
醫療技術最著重安全，然而賀建奎表示實驗具有「脫靶」的可能性，而如何檢驗其研究的成果，又是另一大的「難題」。美國以基因編輯技術治療遺傳性眼疾，如果患者視力改善，其成效可以顯而易見的；即使實驗無效，患者最壞也只會維持現有的狀態，而潛在的風險只在於個人，而非群體或後代。在中美此兩件編輯基因技術研究的差異當中，可見科學技術發展難以一蹴而就，急於求成反而成為進步的桎梏；然而在主觀的道德及倫理的檢驗之下，基因編輯技術並非完全沒有發展的空間。
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